![\"\"](\"https:\/\/medwellness.thedigital.it\/wp-content\/uploads\/2012\/02\/topo.png\" "\\"topo\\"")
\u201cIl cancro \u00e8 la patologia del secolo. Superati i 70 anni aumentano le probabilit\u00e0 di incorrere in una forma di tumore. Ci\u00f2 soprattutto in Italia, per l\u2019elevata longenvit\u00e0 che ci caratterizza\u201d. Insignito a Maggio del prestigioso Premio \u201cPezcoller\u201d<\/strong> per la ricerca oncologica, Pier Paolo Pandolfi \u00e8 il titolare della cattedra di Medicina e Patologia alla Harvard Medical School di Boston, dove dirige il Centro per la Ricerca e la Cura del Cancro e il Dipartimento di Genetica dei Tumori.<\/strong><\/p>\nProfessor Pandolfi, quali sono le scoperte che l\u2019hanno condotta al premio oramai definito il \u2018Nobel del Cancro\u2019 ?<\/strong> <\/p>\n Nato nel 1963 a Roma, il Prof. \u00a0Pandolfi<\/strong> \u00e8 laureato all\u2019Universita\u2019 di Perugia e specializzato presso il National Institute for Medical Research dell\u2019Universita\u2019 di Londra. Dopo aver insegnato e diretto la ricerca sulla genetica del Cancro presso la Cornell University e il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York, da Settembre 2007, Pandolfi viene reclutato alla Harvard University dove e\u2019 Professore di Medicina e Patologia Medica, Direttore Scientifico del Beth-Israel Deaconess Cancer Center di Harvard e direttore del Cancer Genetics Program. Oltre al recente Pezcoller Award, Pandolfi ha ricevuto numerosi premi ed onoreficienze, incluso il MERIT Award del National Institutes of Health\/National Cancer; lo Stohlman Scholar Award della societa\u2019 Americana per la Leucemia ed il Linfoma; il premio per la ricerca sul cancro Sergio Lombroso del Weizmann Institute of Science; il premio della fondazione William and Linda Steere; ed il premio per l\u2019eccellenza in medicina dalla fondazione Italo-americana per il Cancro.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" scoperte e idee di Pier Paolo Pandolfi –\u00a0di Raffaella Quieti \u201cIl cancro \u00e8 la patologia del secolo. Superati i 70 anni aumentano le probabilit\u00e0 di incorrere in una forma di<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1718,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[9,1],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1717"}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1717"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1717\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1721,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1717\/revisions\/1721"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1718"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1717"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1717"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.medwellness.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1717"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\nLa mia \u201cclaim to fame\u201d consiste nella scoperta delle basi genetiche della Leucemia Promielocita Acuta e nello sviluoppo di un approcccio metodologico che ne ha permesso la cura. Questa Leucemia \u00e8 ad oggi considerata una malattia curabile. Quando ci si chiede se le scoperte genetiche abbiano veramente cambiato il modo in cui le malattie vengono diagnosticate o trattate, la risposta pi\u00f9 frequente \u00e8 negativa. I ritrovati scientifici raramente forniscono un impatto concreto a breve termine. Negli ultimi anni ad esempio, la terapia del tumore al polmone non si era evoluta, nonostante avessimo scoperto una serie di geni mutati, deleti e riarrangiati. In questo caso l\u2019informazione genetica non aveva favorito l\u2019evoluzione del trattamento, che invece ora sta avvenendo. Nel caso della Leucemia Promielocita Acuta, \u00e8 avvenuto il fondamentale trasferimento dell\u2019informazione nella cura. Ed \u00e8 proprio questa traslazione il paradigma da ripetere ed esportare ad altri tipi di tumore. E questo \u00e8 solo uno degli esempi felici di una leucemia fino a 20 anni fa killer e ad oggi brillantemente eradicata. Pensiamo ci\u00f2 possa diventare l\u2019approccio da perseguire per altri tipi di tumore, ma anche per patologie non tumorali, a cominciare dal fatto che l\u2019acquisizione della conoscenza delle basi genetiche della LAP (o APL in Inglese), ci ha permesso di scoprire il target contro il quale sviluppare farmaci.
\nCom\u2019\u00e8 avvenuta l\u2019identificazione di questo target, e quindi dei farmaci adatti a sconfiggerlo?<\/strong>
\nNegli ultimi anni abbiamo generato \u2018piccoli pazienti\u2019 che sviluppano la malignit\u00e0 su base della mutazione genetica che troviamo nel tumore umano. Siamo riusciti a ricreare nel topo di laboratorio tumori che hanno caratteristiche patologiche, istologiche e di risposta al farmaco indistinguibili da quelle dell\u2019uomo. Si \u00e8 trattato di un punto di rottura concettuale: fino a 15 anni fa non eravamo convinti si potesse creare un modello fedele di malattia umana nel topo. A livello biomedico non eravamo ancora convinti che fosse possibile poter ricreare in questo animale il Parkinson, il tumore della prostata o la LAP. Attraverso i geni mutati dell\u2019uomo, siamo per\u00f2 riusciti a far sviluppare nei topi di laboratorio una leucemia indistinguibile da quella umana a livello clinico, ma anche come risposta alla terapia. Abbiamo quindi potuto testare nuovi farmaci, e allo stesso tempo accettare l\u2019idea di usare il topo malato come surrogato del paziente umano. In questi ospedali in miniatura, arruoliamo piccoli malati affetti da malattie oncologiche e non. Sulla base delle tecnologie attuali, stiamo sequenziando l\u2019intero genoma del cancro, di ogni tipo di tumore (l\u2019intero genoma umano) rapidamente. Quest\u2019analisi ci ha permesso di capire che, all\u2019interno di una stessa tipologia di carcinoma, non lottiamo contro un tumore, ma diverse espressioni della malignit\u00e0. E di conseguenza il farmaco miracoloso che li cura tutti \u00e8 difficile da individuare. La terapia va quindi personalizzata e la sfida diventa quella di come testare i farmaci in maniera rapida, individualizzare la cura con farmaci specifici e colpire i vari sottotipi di tumore.
\nIn che modo siete riusciti a velocizzare il processo di testing dei farmaci?<\/strong>
\nUn percorso classico di trials clinici sui farmaci \u00e8 composto da tre fasi. Lo studio della tossicit\u00e0 del farmaco, della sua efficacia e la conferma della sua efficacia. Si tratta di studi molto costosi e molto lunghi, che richiedono in media 2\/3 anni a farmaco. Per sconfiggere un tumore il percorso classico di trials clinici impone di testare singolarmente i differenti farmaci sui vari tipi della malattia e poi in associazione. Per ogni combinazione trascorrono ulteriori tre o quattro anni. Bisogna quindi accelerare tale processo per fronteggiare questa complessit\u00e0 e sfruttare pienamente la ricchezza di farmaci di cui oggi siamo dotati. I nostri malati surrogati ci permettono di ricreare ad esempio i 100 tipi geneticamente diversi di tumore alla prostate e quindi di testare questi farmaci sia singolarmente che in combinazione. Non si tratta di uno scenario futuribile, ma di una realt\u00e0 attuale. Nel settimo piano del grattacielo dal quale le parlo oggi, utilizziamo questa metodologia. Cos\u00ec facendo possiamo dimostrare l\u2019efficacia di un farmaco ad esempio nel sottotipo tumorale 87, e poi testare questo farmaco rapidamente nel sottotipo umano, indirizzando ed individualizzando la cura.
\nE’ questa la metodologia che le ha permesso di sconfiggere la Leucemia Promielitica Acuta ?<\/strong>
\nSi, le nostre vittorie contro la Leucemia Promielitica Acuta sono la dimostrazione formale che questo approccio funziona. Anche nel caso della LAP, ci sono 6 sottotipi genetici. Li abbiamo ricreati tutti nel topo. Abbiamo quindi individualizzato la cura per ogni sottotipo di tumore, e portato quei farmaci in fase clinica. La risposta nell\u2019uomo \u00e8 avvenuta esattamente come previsto attraverso l\u2019utilizzo del topo. Si \u00e8 trattato della dimostrazione formale della validit\u00e0 del nostro approccio. Il topo, che all\u2019interno delle sue cellule ematiche di prostata o polmone contiene il gene umano mutato, costituisce uno strumento utilissimo per verificare se il farmaco agisce direttamente sul gene, appunto identico a quello umano. Questo percorso che va dalla genetica del cancro alla modellistica del cancro nel topo, usando il surrogato malato come strumento della terapia, ha definito il nostro approccio alla ricerca e alla terapia oncologica.
\nProfessor Pandolfi, sulla base delle sue scoperte avvenute nell\u2019 Ospedale del Topo, c\u2019\u00e8 qualcosa che cambierebbe nell\u2019ospedale dell\u2019uomo ?<\/strong>
\nIl mondo della clinica e della ricerca sono ancora separati. Parliamo due linguaggi diversi, abbiamo obiettivi distinti. L\u2019ospedale del topo ci ha aiutati a creare un nuovo concetto di ospedale. Il ricercatore di base che ingegnerizza il topino, il clinico, il farmacologo, il genetista: questo \u00e8 il mio team. Una trentina di persone, medici, biologi e chimici che collaborano in una squadra. Naturalmente si tratta di una realt\u00e0 realizzabile se si ha a disposizione una equipe numerosa ed una struttura che possiede queste componenti. Quando abbiamo realizzato la modellistica dei roditori e ci siamo resi conto che il topino sviuppava la stessa leucemia dell\u2019uomo, siamo riusciti a convincere i nostri clinici dell\u2019applicabilit\u00e0 dei nostri ritrovati, solo perch\u00e8 loro si recavano personalmente presso il nostro laboratorio, ascoltavano i nostri dati convincendosi che i nostri pazienti surrogati reagivano come dei veri e propri pazienti. Nonstante viviamo in un mondo virtuale in cui tutto sembra meno lontano, la vicinanza fisica \u00e8 imprescindibile: noi operiamo come laboratorio di ricerca di base all\u2019interno di struttura ospedaliera contigua. A volte passano anni prima che un lavoro di ricerca non pubblicato venga accettato, mentre l\u2019informazione di corridoio gira molto velocemente: se si in![\"\"](\"https:\/\/medwellness.thedigital.it\/wp-content\/uploads\/2012\/02\/pandolfi2.png\" "\\"pandolfi2\\"")
teragisce con clinici su base quotidiana, il trasferimento della ricerca dalla scoperta di base alla fase clinica avviene in maniera immediata. E sono questi i tempi di cui necessitiamo, per vincere la nostra lotta contro il cancro.<\/p>\n