Le hanno definite pallottole molecolari, il loro compito sar\u00e0 quello di distruggere alcuni spietati meccanismi azionati da pezzetti di DNA che danno origine a gravi malattie genetiche. Si \u00e8 cos\u00ec aperta una strada assolutamente nuova e inedita nella ricerca di base grazie ad una strategia terapeutica che pu\u00f2 correggere il difetto genetico direttamente nella cellula, consentendo cos\u00ec al gene di mantenere l\u2019intero sistema naturale di regolazione, diversamente da quello che rischia di avvenire con la classica terapia genica. L\u2019ultimo numero della prestigiosa rivista scientifica internazionale Human Molecular Genetics d\u00e0 risalto ad un progetto di ricerca rivolto al trattamento di un\u2019 anomalia cellulare che riguarda diverse malattie genetiche, tra cui quella grave pi\u00f9 diffusa, la fibrosi cistica. Stiamo parlando della mutazione definita \u201csplicing\u201d. Lo studio, finanziato dalla Fondazione Italiana per Ricerca sulla Fibrosi Cistica e dalla Fondazione Telethon, \u00e8 coordinato dal Dottor Franco Pagani del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie (Icgeb) di Padriciano-Trieste e ha dimostrato le potenzialit\u00e0 di un intervento terapeutico di inserimento di piccolissime molecole di RNA in cellule in coltura, che per ora riguardano tre gravi malattie genetiche: la fibrosi cistica, l\u2019atrofia muscolare spinale (Sma) e l\u2019emofilia B.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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